A cura di Massimiliano Grassi, Genova 

Il sarcoma alveolare delle parti molli è un raro sottotipo di sarcoma, con un alto potenziale metastatico, che colpisce prevalentemente adolescenti e giovani adulti.
Per i pazienti affetti da questo sarcoma le opzioni terapeutiche sono rimaste per anni limitate, essendo tumori resistenti ai trattamenti con i chemioterapici convenzionali. Dal 14 marzo 2025, è disponibile anche in Italia e rimborsato da AIFA ai sensi della legge 648, atezolizumab per il trattamento dei pazienti adulti e pediatrici (a partire da 2 anni) affetti da sarcoma alveolare delle parti molli non resecabile o metastatico. L’approvazione si basa sui risultati di uno studio di fase II multicentrico internazionale che ha arruolato 52 pazienti affetti da questa neoplasia in progressione dopo terapia sistemica o non candidabili a chirurgia. I pazienti sono stati trattati con atezolizumab in monoterapia, ogni 21 giorni alla flat dose di 1200 mg per la popolazione adulta o 15 mg/kg (cap dose 1200 mg) nella popolazione pediatrica. 
Lo studio ha evidenziato un tasso di risposta obiettiva (ORR) del 37%, con una risposta mediana al trattamento (mDOR) di 24,7 mesi e una sopravvivenza libera da progressione mediana (mPFS) di 20,8 mesi che in pazienti orfani di terapie è sicuramente un grande risultato nonostante l’assenza di un braccio di controllo. Atezolizumab ha inoltre mostrato un profilo di tossicità accettabile e coerente con quello osservato in altre indicazioni oncologiche. 
Gli eventi avversi più comuni sono stati fatigue, rash cutaneo, prurito e aumento transitorio degli enzimi epatici, nella maggior parte dei casi di grado lieve o moderato e comunque gestibili.

Bibliografia
Chen AP, et al. Atezolizumab for Advanced Alveolar Soft Part Sarcoma. N Engl J Med 2023;389(10):911-921.