Mit einem Stabilisator von Transthyretin eine seltene Herzkrankheit mildern. Amyloidosen sind eine Gruppe unterschiedlicher, seltener Krankheiten. Allen gemeinsam sind extrazelluläre Ablagerungen fehlgefalteter Eiweiße. Diese Proteine können sich lokal begrenzt ablagern und dadurch nur wenig Probleme bereiten oder sich sehr ausgedehnt in vielen Organen verbreiten und damit ein schweres Multiorganversagen hervorrufen.