Von Casgevy bis Cas3 – wie CRISPR die Medizin verändert

Die Entdeckung und Weiterentwicklung der CRISPR-Technologie hat das Feld der Genomeditierung grundlegend verändert. Ursprünglich als adaptives Immunsystem von Bakterien identifiziert, wurde das CRISPR/Cas-System in den letzten Jahren zu einem der mächtigsten Werkzeuge in der molekularbiologischen Forschung und Medizin. Mit seiner Präzision und Flexibilität hat es Anwendungen in der Grundlagenforschung, in der Entwicklung neuer Therapien für genetische Erkrankungen und in der Landwirtschaft gefunden.

Neben CRISPR existieren weitere Werkzeuge zur gezielten Veränderung des Erbguts. Vor der Verbreitung dieser Technik wurden bereits andere Methoden wie Zinkfinger-Nukleasen (ZFNs) und Transkriptionsaktivator-ähnliche Effektornukleasen (TALENs) genutzt. Während diese älteren Technologien immer noch ihre Berechtigung haben, hat CRISPR aufgrund seiner Einfachheit, Effizienz und Vielseitigkeit einen klaren Vorteil erlangt. Zudem existieren mittlerweile zahlreiche CRISPR-Varianten mit spezifischen Eigenschaften, die sich in ihren Mechanismen und Anwendungsmöglichkeiten unterscheiden, was eine Vielzahl von Patenten und Firmenspezialisierungen erklärt.

Diese Folge gibt zunächst einen Überblick über die Funktionsweise des CRISPR/Cas-Systems und anderer Genscheren-Technologien, bevor er die verschiedenen CRISPR/Cas-Typen und ihre vielfältigen Einsatzmöglichkeiten beleuchtet. Anschließend liegt der Fokus auf Biotech-Unternehmen, die die CRISPR-Technologie für therapeutische Zwecke entwickeln. Es wird gezeigt, wie sich spezifische Ansätze unterscheiden und auf welche medizinischen Anwendungsbereiche abgezielt wird.