前回のテーマであったCRISPR-Cas9の仕組みを土台として、今回はその遺伝子編集技術がどのように臨床に応用される可能性があるのか、最近発表された学術論文を参照しながらお話ししました。

今回ご紹介した論文はこちら；Gillmore, J. D., et al. CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis. N Engl J Med (2021) doi: 10.1056/NEJMoa2107454

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