A AADC (descarboxilase de L-aminoácidos aromáticos) é uma doença genética rara, na qual o cérebro não consegue produzir o neurotransmissor dopamina.

Apenas 237 pacientes foram identificados no mundo com esta doença, pois na sua forma severa as pessoas geralmente morrem antes de completar 7 anos.

Mas, o Upstaza, uma terapia gênica recém-aprovada pela Anvisa, promete começar a virar este jogo contra a AADC.

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