Dans ce numéro hors série, Mathieu Charvériat, directeur général de Theranexus revient sur l'autorisation de la FDA, l'autorité de santé américaine sur le design et les critères d'évaluation principal et secondaires de l'étude pivot de phase III dans la maladie de Batten, en développement avec la Beyond Batten Disease Foundation.

Il revient sur l'actif Batten-1, son mécanisme d'action, et détaille les contours de l'essai à venir.

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