Cette étude présente les résultats finaux de l'essai clinique VALOR et de son extension, évaluant le tofersen comme traitement pour les adultes atteints de SLA liée au gène SOD1.

Miller TM, Cudkowicz ME, Shaw PJ, Genge A, Sobue G, Bucelli RC, et al. Long-Term Tofersen in SOD1 Amyotrophic Lateral Sclerosis. JAMA Neurol. 2025

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