우리가 꿈꾸는 기적을 현실로!

‘아무리 희귀한 난치병도 고칠 수 있는 치료약이 있다면?’, ‘어떤 암도 조기에 발견해 완치될 수 있다면?’, ‘나이가 들어도 죽는 날까지 건강하게 살 수 있다면?’ 모두가 꿈꾸는 기적을 현실로 만들기 위해 치열한 고민과 도전을 이어가는 사람들이 있다. 해결하기 어렵지만, 세상에 꼭 필요한 ‘난제’들을 풀기 위해 실패와 도전 그리고 혁신을 반복하는 이들을 만난다.

단 한 명만을 위한 맞춤형 치료, 'N of 1'의 힘

5살 라온이는 ‘선천성 당단백질 형성 이상증’이라는 희귀질환을 앓고 있다. 돌연변이 유전자로 인해 태어날 때부터 소뇌가 작았는데, 자라면서 더 작아질 수 있고 건강에도 악영향을 줄 수 있다는 것이다. 치료약도, 치료법도 없는 상황에서 그저 지금의 상태가 유지되기만을 바라며 지냈는데, 최근 뜻밖의 제안을 받게 됐다. 라온이만을 위한 맞춤형 치료제를 만들어 보자는 것이다.

실제로 미국에서는 단 한 명만을 위한 맞춤 치료제가 만들어진 일이 있다. 돌연변이 유전자로 인해 뇌세포가 손상되며 시력과 운동 능력, 인지 기능을 잃어가던 6살 소녀, ‘밀라(Mila)’만을 위해 ‘밀라센(milasen)’이라는 치료제가 개발된 것이다. ‘왜 굳이 단 한 사람만을 위한 치료제가 필요할까?’ 이런 의문이 들 수도 있지만, 한 사람을 위한 치료 과정에서 쌓이는 지식과 경험은 다른 환자들에게도 도움이 되며, 결국 ‘N of 1’이 ‘N of many’가 되고, 결국 ‘N of more’가 될 수 있다.

1%의 성공 가능성에 도전하는 사람들

사실 밀라센 프로젝트가 가능할 수 있었던 건, 보건 의료 분야의 난제를 해결하기 위한 정부의 의지와 지원 덕분이다. 미국은 지난 2022년, 달 착륙 임무 등 혁신적 연구의 아이콘인 미 국방부 산하 연구기관 DARPA에서 착안해 보건, 의료 분야 도전 혁신 연구를 지원하는 ‘ARPA-H’를 만들었다. 우리도 지난해 한국형 ‘ARPA-H’로 불리는 ‘K-헬스미래추진단’을 신설하고 보건, 의료 분야의 난제를 해결하기 위한 다양한 도전과 혁신을 시도하고 있다.

단 한 사람만을 위한 맞춤형 치료제 개발부터 피 한 방울로 극초기에 암을 발견하고, 우주에서 신약을 개발하는 도전까지~ 그동안 누구도 가보지 않은 길에서 고군분투하며 K보건, K의료의 새로운 미래를 개척하고 있다.

이번 주 특별기획 <진짜로 일어날지도 몰라, 기적>에서는 우리가 꿈꾸는 미래를 위해 1%의 성공 가능성에 도전하는 이들을 만나보고, 그 도전을 현실로 만들기 위해 필요한 조건은 무엇인지 살펴본다.