Neste episódio: o Ministério da Saúde anuncia R$ 122 milhões para a Fiocruz produzir medicamento de AME nacionalmente; o salanersen abre ensaios para quem já fez terapia gênica, mas a Luisa cai no vão de idade; e o taldefgrobep tropeça na fase 3. Conversamos sobre acesso, sustentabilidade do SUS e o que vigiar nos próximos meses.

Neste episódio, conversamos sobre dois aspectos do cuidado a longo prazo na AME: a escoliose — que continua precisando de acompanhamento ortopédico mesmo em crianças que respondem bem às terapias — e a saúde óssea, um tema 'invisível' mas importante para prevenir fraturas. Também lembramos que 8 de agosto é o Dia Nacional da Pessoa com AME no Brasil. Como sempre, trazemos os fatos, as fontes e o que isso pode significar para famílias como a da Luisa.

Neste episódio, trazemos a aprovação pela FDA da via intratecal para terapia gênica de AME — o que muda, quem pode se beneficiar e o debate sobre preço. Também comentamos o que os dados de 'mundo real' mostram sobre o Spinraza após anos de uso, a primeira grande revisão das terapias de AME e avanços em hastes de crescimento para escoliose. Como sempre, com foco em informação clara e aplicada ao dia a dia das famílias.

Hoje falamos sobre duas peças fundamentais do cuidado na AME que caminham ao lado dos medicamentos: a fisioterapia contínua — com alongamentos, exercício orientado e hidroterapia — e a tecnologia assistiva, que inclui cadeiras motorizadas, bipedestadores e adaptações para autonomia. Trazemos orientações práticas de guias internacionais e explicamos por que 'mexer o corpo' e planejar equipamentos fazem parte do tratamento de longo prazo, inclusive para quem responde bem às terapias.

Hoje falamos do ThecaFlex, um port implantável que pode substituir a punção lombar no Spinraza; explicamos o que é terapia combinada (juntar remédio do SMN com remédio do músculo); relembramos as escalas HFMSE e RULM; e comentamos os 5 anos do JEWELFISH. Tudo com a fonte na mão e olho no que pode interessar à Luisa.

A Biogen divulgou dados do salanersen — o ASO anual sucessor do Spinraza — em crianças que já receberam terapia gênica e continuaram ganhando função motora. Também trazemos um panorama dos 10 anos que transformaram a AME, do St. Jude, e um webinar gratuito da MDA em agosto. Tudo explicado com clareza, sempre pensando em como se conecta ao caso da Luisa.

No episódio de hoje: por que o cuidado respiratório segue essencial mesmo com boa resposta ao tratamento; como entender os 'tipos' de AME na era das terapias modernas; e o que está por trás da falta de vagas nos ensaios clínicos. Tudo explicado de forma clara, com foco no que as famílias precisam saber — e no que se aplica ao caso da Luisa.

Neste episódio, Sofia e Marcos explicam por que a avaliação da deglutição, da nutrição e da saúde óssea faz parte do acompanhamento da AME — mesmo em quem responde bem ao tratamento. Também conversam sobre o Mês de Conscientização da AME, que começa na próxima semana, e o que essa data mobiliza no Brasil.

No episódio de hoje explicamos por que crianças com AME precisam de vigilância regular da coluna e dos ossos, mesmo respondendo bem às terapias; revisitamos a base genética da AME (SMN1, SMN2 e número de cópias) para entender melhor os tratamentos; e comentamos a aprovação do risdiplam em comprimido nos EUA. Tudo com o olhar de sempre: o que isso significa para quem vive com AME — e para a Luisa.

Neste episódio, explicamos por que a aprovação do apitegromab na Europa atrasou (spoiler: não é por eficácia, é por questão de fábrica), enquanto a FDA americana segue firme com decisão marcada para 30 de setembro. Também revisitamos o estudo RESPOND, que valida a combinação Zolgensma + Spinraza, e comentamos a criação do comitê de negociação de preços do Ministério da Saúde. Como sempre, sem jargão, sem alarme, só informação para você conversar com a equipe médica.