Zeci de părinți ai copiilor cu acondroplazie (tulburare genetică care are ca rezultat nanismul) împreună cu cei mici au participat la o masă rotundă, organizată în Patlament, pentru a convinge statul să le respecte dreptul la sănătate și să le ofere acces la singurul tratament aprobat în lume, și în România,  În prezent, sunt 50 de copii care au nevoie de acest tratament, pentru care statul nu găsește, de 3 ani, surse de finanțare. 

La începutul acestei  săptămâni, Asociația Oamenilor Mici, în parteneriat cu Spitalul de Copii Dr. Victor Gomoiu București,  Centrul de Genetică Medicală Dolj, Centrul Regional de Genetică Medicală Timiș și Alianța Națională pentru Boli Rare au organizat, la Palatul Parlamentului, evenimentul "Înțelegerea și abordarea  Acondroplaziei" . 

În momentul de față sunt în jur de 50 de copii cu acondroplazie eligibili la tratamentul cu vosoritidă, iar costurile necesare se ridică la aproximativ 77 milioane lei, impactul bugetar fiind de 2,6%. Din 2022 de când a fost publicat prețul medicamentului în Monitorul Oficial, în România în jur de 10 copii cu acondroplazie au pierdut șansa de-a se trata, fiindcă au devenit neeligibili la tratamentul cu vosoritidă. 

"Este trist și îngrijorător faptul că în anul 2024, avem copii care nu pot beneficia de singurul tratament inovator , aprobat la nivelul Uniunii Europene, care ar îmbunătăți calitatea vieții și dezvoltarea lor", transmite asociația.  

,,Accesul la tratament nu este doar o necesitate medicală, ci și un drept fundamental. Este frustrant pentru copiii noștri care ne întreabă de ce nu au dreptul la acest medicament. Și ce le răspundem noi, ca părinți? Da, o să vedem, încercăm. În cazul nostru, speram la acest medicament de când s-a născut Filip, fiul meu și îl așteptam. Aș fi putut să plec din țară, așa cum au făcut alți părinți, dar am zis nu și am crezut că și noi vom avea acces la tratament. Și de 2 ani așteptăm”, a spus Alina Tătucu, vicepreședintele Asociației Oamenilor Mici și mama lui Filip, copil cu acondroplazie. 

Întârzierea aprobării tratamentului duce la pierderea șansei unor copii cu acondroplazie de a avea o viață de adult cât mai aproape de normal atât din punct de vedere medical cât și bio-psiho-social, spune dr. Ioana Streață, medic genetician la Centrul Regional de Genetică Medicală Dolj. 

"Dacă facem niște calcule simple, impactul bugetar nu este atât de mare, comparativ cu beneficiile pe care le poate avea persoana care urmează acest tratament, atât din punct de vedere medical, cât și din punct de vedere social și al vieții personale. Nu este vorba doar de acei aproape 15 centimetri care se câștigă în înălțime, ci și de calitatea vieții pe care o au acești pacienți și de un acces mai bun la activități, datorită tratamentului, iar complicațiile medicale foarte severe sunt reduse la minim, conform datelor existente în literatură până la această dată. Cred că este nevoie să facem cât mai multă presiune pentru a face posibil accesul la acest tratament și în România”, a subliniat conf. univ. dr. Ioana Streața, UMF Craiova, CRGM Dolj  

La conferința de presă ,,Și noi copiii cu acondroplazie vrem să creștem mari! Cum ne ajută statul?”, desfășurată în cadrul manifestării: ,,Înțelegerea și abordarea acondroplaziei”, au luat cuvântul și copiii pacienți.

 

 ,,Acum câțiva ani am făcut o operație de alungire, fiind singura metodă prin care poți să crești câțiva centimetri în plus, operație care s-a dovedit a fi foarte solicitantă, deoarece am fost imobilizat la pat timp de 10 luni fiind departe de școală și de prieteni. Dar acum sunt foarte fericit pentru că există un tratament pentru noi și aș vrea și eu să prind măcar un an de tratament, ca să nu mai fie mama speriată când trec strada și nu mă văd șoferii din mașină”, a povestit Andrei Cazan, pacient cu acondroplazie, în vârstă de 15 ani. 

 

 

 

Nici un reprezentant al Ministerului de Finanțe nu a participat la eveniment

Dr. Bogdana Cavaloiu este medic radiolog la Spitalul de Copii Victor Gomoiu din București și mama unei fetițe cu Atrofie Musculara Spinala (SMA) tip 3, o boală rară neuromusculară, care afectează mușchii de pe întreg corpul provocând dificultăți de a merge, de a ține controlul capului și a gatului, de a înghiți. Medicii i-au transmis mamei că nu va putea face nimic pentru că nu există tratament niciunde în lume, iar apoi când a apărut o terapie în  SUA, un tratament foarte scump, nu i s-a dat nicio șanșă pentru a aduce medicamentul și în România. Însă  dr. Cavaloiu s-a luptat să aducă tratamentul  în țară, nu doar pentru fetița ei ci pentru toți pacienții, iar acum el se administrează gratuit, indiferent de vârsta pacienților. 

"Sfătuiesc mamele din România care au nevoie de acces la tratamente scumpe pentru copiii lor să nu plece din țară, să nu se lupte doar pentru copilul lor, să aleagă să-și dea mâna cu celelalte mămici aflate în aceeași situație, să lupte pentru ca toți copiii cu boala respectivă să aibă acces la tratament în România. ", spune Dr. Bogdana Cavaloiu.

Medicul a participat la masa rotundă organizată de Asociația Oamenilor Mici. Iar mesajul transmis  este următorul: 

"Cert este că la sfârșitul acestei zile toți copiii prezenți în sală la eveneminetul dedicat acondroplaziei au pierdut încă o zi din fereastra terapeutică. Salut prezența Ministerului Sănătății și a Casei Naționale de Asigurări de Sănătate, însă mi-aș fi dorit foarte mult să fie prezent și un reprezentant al Ministerului de Finanțe.  Din păcate, niciun reprezentant nu a fost prezent printre noi. Aș dori să transmit un mesaj Ministerului de Finanțe, practic, să le reamintesc că să ocupi o funcție publică, din postura căreia să poți schimba în bine viitorul unui om și să  crești semnificativ calitatea vieții este un privilegiu, și ar trebui să țină cont de acest lucru.  Și să nu uite de acest copii care așteaptă tratamentul, să nu uite că există o fereastră terapeutică-practic, timpul este în defavoarea lor, dacă li se închid cartilajele de creștere, ei nu mai sunt eligibili pentru tratament.", a explicat dr. Bigdana Cavaloiu.

Conform declarației reprezentanților Casei Naționale de Asigurări de Sănătate, din 29 februarie 2024, la Palatul Parlamentului, în cadrul evenimentului organizat de Ziua Bolilor Rare, în momentul de față ar fi nevoie de 3 miliarde de lei pentru începerea negocierilor pentru cele 41 de molecule noi, însă doar 2,6% din acest buget s-ar distribui pacienților eligili cu acondroplazie- 50 de copii în total. Tratamentul se poate administra pe o perioadă limitată de timp, respectiv până când epifizele de creștere se închid, adică în jurul vârstei de 15  ani.

,,Pentru unii dintre copiii cu acondroplazie, și vorbesc de cei cu vârste de 12, 13, 14, 15 ani, ceasul ticăie cu zgomot! Posibil să nu mai ajungă să folosească acest tratament, care există în România. Ministerul Sănătății l-a aprobat. Este pe lista primelor molecule care vor fi aprobate. Ce lipsesc? Banii. Dar nouă ne trebuie astăzi. Copiii nu mai pot aștepta”, a atras atenția prof. univ. dr. Maria Puiu, UMF Timișoara, CRGM Timiș.  

"Puterea se află la Ministerul de Finanțe"

,,Casa Națională de Asigurări de Sănătate vă ajută cu tot ce poate, însă în ceea ce privește medicamentul pentru acondroplazie, puterea se află la Ministrul de Finanțe. Avem nevoie de sprijinul Ministerului de Finanțe pentru a suplimenta suma destinată negocierii contractelor cost-volum”, a declarat Roxana Radu, director de Programe la Casa Naţională de Asigurări de  Sănătate.   

Senatoarea Nicoleta Pauliuc, preşedintele Comisiei pentru Apărare, Ordine Publică şi Siguranţă Naţională, a rămas impresionată de poveștile copiilor cu acondroplazie și de mărturiile părinților care au ales să plece din România pentru a avea copiii lor acces la acest tratament în țări precum Germania, Spania. 

,,Ca reprezentant în Parlament, după 3 ani de zile de mandat, eu îmi cer mii de scuze că nu am știut nevoile dvs. Sunt consternată cât de puțini bani ne trebuie ca să rezolvăm această problemă punctuală. Vă promit în mod solemn că vom găsi pentru cei 50 de copii surse de finanțare. Vă înțeleg furia și supărarea și vă aștept marți la o discuție la Parlament”, a afirmat Nicoleta Pauliuc, preşedintele Comisiei pentru Apărare, Ordine Publică şi Siguranţa Naţională. 

,,Este important să vorbim de posibilele soluții care stau în fața noastră pentru a îmbunătăți viața copiilor cu boli rare. Cele mai multe dintre aceste boli au un caracter de urgență, iar acolo unde există medicație, trebuie ca pacienții să aibă acces. Acondroplazia are nu numai impact fizic, ci și social. Obligația autorităților este de a sprijini acești copii să ducă o viață normală și demnă”, a spus și conf. dr. Diana Păun, consilier prezidențial, departamentul Sănătate Publică, Administrația Prezidențială.  

Marți, 4 iunie 2024, o delegație a reprezentanților Asociației Oamenilor Mici se va întâlni la Palatul Parlamentului cu senatorul Nicoleta Pauliuc care le-a oferit susținerea pentru a obține tratamentul.