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一款曾被寄予厚望的细胞疗法,如今却被FDA拒之门外。Capricor的Deramiocel因疗效证据不足,再次折戟于杜氏肌营养不良治疗的艰难战场。就在另一款DMD新药Sevasemten也遭遇滑铁卢、甚至已有患者因基因疗法身亡的当下,我们不禁要问:DMD药物研发,究竟卡在了哪里?
一款曾被寄予厚望的细胞疗法,如今却被FDA拒之门外。Capricor的Deramiocel因疗效证据不足,再次折戟于杜氏肌营养不良治疗的艰难战场。就在另一款DMD新药Sevasemten也遭遇滑铁卢、甚至已有患者因基因疗法身亡的当下,我们不禁要问:DMD药物研发,究竟卡在了哪里?