今天的头条来自Biogen，这家神经疾病巨头刚刚宣布，将在美国北卡罗来纳州追加20亿美元的投资，继续扩大其在当地的药物生产能力，特别是在反义寡核苷酸（ASO）药物的制造基础设施上全面升级。
大厂回流美国制造这波热潮，又添一位重量级玩家。
这并不是Biogen第一次“下注”北卡。其实早在1995年，他们就在这儿建厂，如今已经在北卡的 Research Triangle Park（RTP） 运营了两个大型园区，员工超过1500人。到目前为止，他们在这片土地上累计投资已经高达 100亿美元。
这次新宣布的计划包括：
建设多个新工厂，
拓展多平台灌装和封装（fill-finish）能力，适用于临床和商业规模，
引入人工智能和先进自动化技术，全面升级制造系统，
重点之一是他们的反义寡核苷酸生产线。目前Biogen已经在RTP用这条线成功量产治疗ALS的Qalsody，而另一款明星药物 Spinraza 也将在今年加入该产线。
值得注意的是，Biogen正在建设的第八家工厂早在2021年就动工了，占地约 19.7万平方英尺，投资约 1.95亿美元。这家工厂原本是为了基因治疗产品而设计的，但由于管线调整，公司已经在考虑其它用途。
为什么现在纷纷投向美国制造？背后的原因不难理解：特朗普总统连任后，频频放话要对药品进口征收高达200%的关税。虽然他声称企业还有一年缓冲期，但最近又表示最快 8月1日 就可能动手。这让不少药企——包括Novartis、J&J、默沙东、罗氏和再生元等——迅速展开布局。
而北卡，毫无疑问成了这波“产业回流”的最大赢家之一。
不过，值得一提的是，Biogen目前Leqembi 和 Tysabri 仍在瑞士的大型生物药工厂生产，这类产品就很可能成为下一轮关税政策下的“高风险选手”。
那我们怎么看？
这不仅是一场“产能升级”的投资秀，更是美国制药产业战略重组的一个缩影。未来的焦点，不只是药能不能做出来，而是——做在哪里，能不能不被“税”死。
Biogen这波操作，既是布局产业链安全，也是为后续管线（包括ASO、基因治疗、多平台灌装）预留空间。关键问题是：这家新厂，建好了之后真的会用上吗？ 目前来看，公司也留了一手，还没有百分百承诺全部投产。
今天我们再来关注一则基因治疗的消息，美国基因治疗公司 Sarepta Therapeutics 正陷入的一场风波，也可能是近几年最具争议性的基因治疗安全事件之一。
事情是这样的：Sarepta开发的基因疗法 Elevidys，是用来治疗杜氏肌营养不良（DMD）的一种新药。这种药的原理是用一种叫 AAV病毒载体 的技术，把健康基因送进肌肉细胞，让病人恢复部分功能。听起来很有前景，但问题也来了——短短几个月内，就出现了两名病人死亡，死因是急性肝衰竭，而这正是AAV类疗法已知的风险之一。
FDA对此高度关注，最近还正式要求Sarepta暂停所有药物发货。但Sarepta拒绝了。公司表示：这只是一个“非正式”请求，我们也是从媒体那里第一次听说。而且我们基于现有的数据，认为在“还能行走的患者”中使用这款药，收益仍大于风险，所以他们决定继续供药。
FDA则立场强硬地回应：“我们不会允许任何一个产品的风险高过它的益处。”目前，FDA正在重新评估Elevidys的安全性，并表示如果有需要，将采取进一步措施保护患者。
更复杂的是，就在上周五，又有第三名患者死亡的消息传出。这一次，死亡并不是因为Elevidys，而是Sarepta另一款正在临床试验中的药物 SRP-9004。这款药物用的病毒载体跟Elevidys是同一种技术平台，所以业内普遍认为不能忽视。
FDA已经对这个项目发出了临床暂停令。而Sarepta在给投资者的公开会议上，并没有提到这件事。他们事后解释说：“我们已经在第一时间上报了FDA，并和患者社区保持了沟通”，还表示“这起事件对投资人来说并不重要”，所以没有特别提出来。
这就引发了不少争议。投资机构William Blair在分析报告中直接点出：你这款SRP-9004用的就是Elevidys同一类病毒外壳，这种选择性透明的做法，不仅会打击患者的信任，也可能影响投资者对Sarepta的判断。
更重要的是，FDA还撤回了它上个月才授予的一个特殊荣誉：平台技术认证。这是FDA首次向某家基因治疗公司公开授予“平台资格”，本来能大大加速后续产品的审批流程，节省研发成本。现在，这个荣誉也被取消了。
那怎么看这个事情？
这不只是Sarepta一个公司的危机，更提醒了整个基因治疗行业一个关键问题：AAV载体并不是没有代价的奇迹，它也有自己的极限和风险。
从监管角度来看，如何在推动创新的同时真正保障患者安全，将是未来几年必须面对的难题。
以上就是今天的biotech快讯。如果你对基因治疗、平台认证，或者FDA监管策略感兴趣，欢迎订阅我们的节目。我们会继续关注此事件的进展，也欢迎留言聊聊你怎么看待这次事件
