Neste episódio, trazemos a aprovação pela FDA da via intratecal para terapia gênica de AME — o que muda, quem pode se beneficiar e o debate sobre preço. Também comentamos o que os dados de 'mundo real' mostram sobre o Spinraza após anos de uso, a primeira grande revisão das terapias de AME e avanços em hastes de crescimento para escoliose. Como sempre, com foco em informação clara e aplicada ao dia a dia das famílias.