19歳のカナダ人青年が、次世代の遺伝子編集技術「プライム編集」を用いて、先天性の難病である慢性肉芽腫症(CGD)を克服した。同技術による治癒は世界初である。DNAを切断する従来のCRISPRとは異なり、誤字だけを書き換えるため安全性が極めて高い。自身の細胞を体外で修正して戻すことで免疫不全が改善した。今後、数多くの遺伝性疾患治療への応用が期待されている。
参考記事
〇B.C. man cured of rare disease in world-first for new gene-editing technology(2026年2月26日)
https://globalnews.ca/news/11707867/bc-man-cured-rare-disease-gene-editing-technology/
〇B.C. man cured of rare disease in world first for new gene editing technology(2026年2月26日)
https://www.ckom.com/2026/02/26/b-c-man-cured-of-rare-disease-in-world-first-for-new-gene-editing-technology/
〇Rare genetic disease cure gene editing technology(2026年2月26日)
https://www.theglobeandmail.com/canada/british-columbia/article-rare-genetic-disease-cure-gene-editing-technology/
〇Prime Medicine Announces NEJM Publication of PM359 Clinical Data for CGD(2025年12月7日)
https://www.globenewswire.com/news-release/2025/12/07/3201131/0/en/prime-medicine-announces-the-new-england-journal-of-medicine-publication-of-pm359-clinical-data-for-the-treatment-of-chronic-granulomatous-disease.html
〇日本発の遺伝子編集技術が心臓病治療に希望をもたらす──CRISPR-Cas3の可能性(2026年1月6日)
https://note.com/kojifukuoka/n/nf285750b2d3b
〇Single prime editing system could potentially treat multiple genetic diseases(2025年11月19日)
https://www.broadinstitute.org/news/single-prime-editing-system-could-potentially-treat-multiple-genetic-diseases
〇MIT's new precision gene editing tool could transform medicine(2025年10月10日)
https://www.sciencedaily.com/releases/2025/10/251010091553.htm
〇CRISPR Clinical Trials: A 2025 Update(2025年7月15日)
https://innovativegenomics.org/news/crispr-clinical-trials-2025/
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