Las enfermedades raras o los efectos adversos de algunos de sus tratamientos pueden desembocar en la disfunción de diversos órganos. Por ejemplo, en pediatría, entre el 15% y el 25% de los trasplantes de hígado se realizan a pacientes con enfermedades metabólicas hereditarias. Las leucemias infantiles también pueden requerir un trasplante de médula ósea. Cuando el órgano ya no logra ejercer su función o la ejerce a medio gas, los trasplantes pueden ser la única opción terapéutica. Si tienes una enfermedad rara o cuidas de una persona afectada, regístrate en Share4Rare: https://www.share4rare.org/es/registration/s4r