Les thérapies géniques ont bâti leur renommée dans la lutte contre les maladies dites rares. Ces thérapies ne sont pas cantonnées à ces pathologies mais dans le cas de maladies génétiques graves, mucoviscidose, myopathie de Duchenne, amaurose de Leber et bien d’autres, les thérapies géniques apparaissent comme le seul espoir pour venir à bout de ces drames jusqu’ici incurables.

Le concept de thérapie génique est simple : il s’agit de faire pénétrer des gènes dans une cellule pour remplacer ou compléter une mutation défectueuse. A l’évidence, sa mise en œuvre est complexe. Pratiquée en clinique depuis les années 90, cette stratégie médicale a aujourd’hui le recul nécessaire pour tirer le bilan de ses échecs et de ses réussites.

Si l’enjeu des thérapies géniques est bien sûr de guérir les malades, il est d’abord question d’obstacles scientifiques et la question est celle du vecteur. Le gène-médicament ne va pas de lui-même au cœur de la cellule, il a besoin d’un moyen de transport. Stratégie historique : celle des vecteurs viraux – quoi de mieux qu’un virus pour pénétrer l’enceinte cellulaire ? Mais d’autres taxis microscopiques ont fait leur apparition. Découvrez ces différents moyens de locomotion génétiques.

Le Labo des savoirs retourne aux prémices de cette histoire scientifique, des premiers essais cliniques aux nouveaux horizons de ce domaine de recherche. La thérapie génique est plurielle, le terme englobe différentes stratégies qui se complètent et parfois s’opposent, œuvrant au même objectif. Pas de concurrence, tout simplement de la science.

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Crédits : une émission animée et préparée par Baptiste Ameline et Kizito-Tshitoko Tshilenge. A la technique, Claire Sizorn, une émission dirigée par Guillaume Mézières.