在由E药经理人承办的中国医药企业家科学家投资家大会上,广发证券研究发展中心医药行业首席分析师罗佳荣预计,到2025年,国内细胞与基因疗法市场规模将达到178.85亿元的体量。而从技术角度来看,工艺化技术的壁垒和成本控制是产业未来走向商业化的关键。这涉及到三项核心的底层工艺技术:质粒、病毒载体和细胞工厂。
质粒作为绝大部分细胞和基因治疗产品的起始物料,应用的场景非常广泛。既可以作为载体直接作用于人体,也可作为病毒载体生产的原料或者mRNA疫苗生产的模板。
尽管质粒的工艺生产流程基本一致,但其不同的用途和不同应用场景的质量控制要求也不同,决定了质粒的生产规模和纯度,这也是质粒生产成本控制的关键。
目前,每年需要大量符合质量要求的质粒来满足下游细胞和基因治疗的市场需求。而生产质粒最大的挑战就是大规模的生产放大和纯化。
目前,行业内做得比较好的公司可以做到每升1~2克的水平,但绝大部分公司的质粒产量是不到每升0.5克,工艺优化的空间还非常大。
病毒载体以质粒作为起始物料,其上下游工艺都相对复杂。罗佳荣认为,病毒载体高昂的生产成本也是细胞和基因治疗商业化定价相对较高的原因之一,也是未来制约这个行业发展的一个非常重要的成本要素。
细胞与基因治疗的临床前和临床研究增多将带来工艺开发和商业化需求的提升。罗佳荣认为,相关CDMO行业预计未来将会加速成长。
细胞与基因治疗药物研发与生产的技术标准要求较高,平台搭建与技术迭代需要较大的固定资产投入,大型制药公司和中小型科技公司更倾向于利用专业外包来降低成本,相关的CDMO行业在该领域蓬勃发展的背景下有望率先受益。
数据显示,全球细胞与基因治疗CDMO行业市场规模从2016年的7.67亿美元增长到2020年17.19亿美元,预计2025年将达到78.66亿美元。我国从2018年到2022年,市场规模由8.7亿元预计增长到32.6亿元,预计2027年将达到197.4亿元。
如今,细胞和基因治疗的外包渗透率高达65%,传统的生物试制剂外包率只有35%。这一切得益于CDMO公司契合细胞和基因治疗特点的商业模式。同时它也起到了药物研发加速剂的作用。
近年来,流入细胞与基因疗法领域的资金明显增多,布局该领域的公司也逐渐增多,递交临床申请的项目也在加速增长,随着商业化进程的开启,CDMO行业将迎来兑现期。
但罗佳荣也指出了该领域亟待解决的瓶颈——产能。目前,能大规模生产质粒和病毒载体的CDMO公司相对较少,限制了该领域的产能。CDMO产能建设仍有较大的空间。
当然,可以预测的是,细胞与基因治疗作为一个革命性的治疗手段,在未来几年将获得更快速的技术进步和商业化进展。
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