Mede mogelijk gemaakt door: Broadwick

Aan de therapie wordt al zo'n twintig jaar gewerkt. Het moet uitkomst bieden voor patiënten met de aangeboren afweerziekte SCID. Nu is het zo dat kinderen en baby's met deze zeldzame aandoening afhankelijk zijn van een geschikte stamceldonor. Wordt die niet gevonden dan worden vaak de ouders als donor ingezet, maar die match is niet ideaal en daardoor werkt de behandeling vaak slecht of helemaal niet.

De nieuwe stamcelgentherapie combineert - zoals de naam al zegt - stamceltherapie en gentherapie. Hierbij wordt de fout in de stamcellen van een patiënt buiten het lichaam gecorrigeerd en daarna worden de cellen weer teruggeplaatst. Bij deze aanpassing van een stamcel wordt gebruik gemaakt van een virus. Een virus dat bouwsteentje voor bouwsteentje is opgebouwd in het lab en dat kreupel (onschadelijk) is gemaakt. Dit virus bouwt vervolgens een goede versie van het gewenste gen in het DNA van de stamcellen in. Als dit allemaal goed gaat deelt het nageslacht van zo'n verbeterde bloedstamcel zich snel en creëer je zo een nieuw werkend immuunsysteem.

Keuze aandoening

Maar waarom zou je juist voor een zeldzame ziekte kiezen bij het ontwikkelen van een behandeling? Dat gebeurt vooral omdat dit soort therapieën erg kostbaar zijn om te ontwikkelen. Je kunt hierdoor niet zomaar opschalen. Zou je het voor een ziekte ontwikkelen die bij een grote groep patiënten voorkomt, dan kan het zijn dat je moet gaan kiezen: aan wie bied je het aan en aan wie niet?

De hoop is wel dat hiermee de basis is gelegd om ook voor andere aandoeningen therapieën te ontwikkelen. Vooral voor aandoeningen waarbij bloedcellen een grote rol spelen lijkt dit mogelijk. Maar eerst breekt voor de onderzoekers - en ouders van patiëntjes met deze ziekte - een spannende tijd aan: voor het eerst gaat een klinische studie van start met een therapie die mogelijk een oplossing biedt voor deze hele nare aangeboren afweerziekte.

In deze audio hoor je hoogleraar stamcelbiologie Frank Staal. Lees hier meer over het onderzoek: LUMC gaat eerste Nederlandse stamcelgentherapie toedienen aan patiënten.

See omnystudio.com/listener for privacy information.