En este capítulo exploramos cómo la terapia génica ha dejado de ser una promesa para convertirse en una herramienta real dentro de la medicina. Analizamos dos avances recientes que lo demuestran: la recuperación de la audición en niños con sordera congénita mediante la introducción de una copia sana del gen OTOF, y las terapias CAR-T, que reprograman células del sistema inmunitario para atacar ciertos tipos de cáncer resistentes. También abordamos los retos que plantea esta revolución, desde la producción hasta la financiación y la sostenibilidad del sistema sanitario. Nos lo cuenta Paula Río, investigadora del CIEMAT y presidenta de la Sociedad Española de Terapia Génica y Celular.