基因编辑疗法，听到这几个字，你会想起科幻小说，还是前沿医疗？

一个基因编辑新药或者疗法，如何一步步走过临床，走向上市？

为什么基因编辑疗法那么贵，成本在哪里？未来能从几千万几百万降到几十万甚至几万吗？

对于正在做基因编辑疗法的创业者和研究者来说，他们真正的每天日常又是如何的？

创业固然辛苦，但更辛苦的是被供应商坑了一次又一次。

选猴子为什么要选体重轻的？为什么要用“二手猴子”做实验？

为什么找个基因编辑工具要找到中国南海海底？为什么要去山里捡屎？

🌰本期人物🌰

嘉宾， 吴博士，基因编辑创新药企联合创始人，首席技术官，某大学副研究员。

嘉宾，小柒博士，生物学博士，基因编辑创新药研发科学家。

主播，游识猷，果壳主笔。

🌰时间轴🌰▍Part 1 基因编辑疗法是什么？

01:12 到底什么是基因编辑治疗？

02:25 基因治疗研发得并不慢，那为什么上市的基因治疗很少呢？

09:56 我们在用的基因编辑工具尺寸特别小，就像一把“小剪刀”。

19:52  在基因编辑治疗上，发力最多的还是美国和中国，欧洲已经开始落后了。

▍Part 2 如何选出一个好的基因编辑治疗工具？

23:13 第一，安全性够好吗？会脱靶去编辑其他基因吗？

24:22 第二，会激发多大的免疫反应？有多少“免疫原性”？

26:42 我们用的这个“小编辑器”，来自中国南海海底的放线菌，普通人几乎不可能接触到，就不会有太多的预存抗体。

27:30 第三，在细胞上做测试。

28:35 第四，在动物体内做实验，比如用小鼠，而且是有些基因替换成人类版本基因的“人源化小鼠”。

32:21 第五，做猴子实验。也不是什么猴子都可以的！

▍Part 3 创业好辛苦，供应商好坑

41:44 有的供应商拿错了样品。

42:08 有的国产试剂一用，RNA就降解。

42:56 有的供应商把核苷酸的修饰搞错了，结果一打进去小鼠就因为免疫反应过度而暴毙。

47:55 导游很诧异，我带了这么多年游客，第一次带着人去山里找屎。

49:51 辛辛苦苦找回来的屎，加热时原地炸开了，后面的人用惊恐的眼神看着我在那擦屎。

▍Part 4 基因治疗能降价吗？

51:45 基因治疗为什么那么贵？

54:11 比起小分子药，基因治疗上市的时间其实反而更短。

58:18 主流的基因疗法都是针对成年人，一小部分是针对儿童，基本上不会有人去做胚胎的基因疗法。

01:04:25 怎么看贺建奎？

01:10:01 基因治疗费用，可能从几百万美元，降到几十万甚至几万人民币。

本期嘉宾： 吴博士，小柒博士

主播：游识猷

后期： Yann

logo设计：颂赞

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