【本期课题】

干细胞疗法的科学与进展。

【栏目介绍】

在《产业观察》这档专栏里，我们会为你厘清不同产业的历史沿革，希望能够从中找到一些底层的规律。虽然当下变化迭起，但是所有新风口都有迹可循，不同产业的发展其实也有很多相似之处。

【免责声明】

本节目的所有内容并非旨在提供任何形式的建议，包括但不限于投资、税收、会计或者法律上的建议。

【本期嘉宾】

李翔，士泽生物创始人。

【内容索引】

02:32 从14年前进入这个行业到今天，干细胞这个行业经历过哪些重大的转折和起伏？

03:22 干细胞治疗本质上是将人体细胞作为一种活细胞药物进行治疗。它的底层原理源于人类的胚胎发育，因为我们所有的细胞都来自胚胎，所以，这项技术是模拟了体内的胚胎发育过程，在体外实现细胞再造。

03:51 存储新生儿脐带血和注射羊胎素保持年轻态，真的有科学依据吗？

07:41 对于 iPS 衍生细胞这个细分领域来说，产业界的发展并不是一帆风顺的。事实上，美国第一批 iPS 衍生细胞药物公司基本都已经不在了。

09:42 从最粗的分类上看，干细胞有哪几种？iPS 细胞是其中的哪一种？

10:06 干细胞就是一类可以在体外增殖、自我更新和分化的细胞。我习惯将它映射到发育的时间轴上：从受精卵到胚胎早期，到围产期（生孩子的过程），再到产后（出生后的婴幼儿期），最后到成体期。每一个阶段，不同的组织都能够分离出不同来源的干细胞。

13:23 干细胞疗法是一个比较新的学科，那么在这个特定的方向上，今天如果横向比较中国和美国，大家大概是个什么样的水平？

14:43 干细胞领域在寻找因果关系方面，今天还有可能出现较大的、尚未知的新突破吗？

18:09 间充质干细胞药和 iPS 衍生细胞药的本质区别在于，间充质干细胞本身就是最终产品——将间充质干细胞分离制备后，可以用于回输或下游的制备。而iPS 细胞只是原料，我们用 iPS 细胞作为原料来生产下游产品，最终移植的细胞是 iPS 来源的不同功能类型的细胞。

20:00 在整个干细胞制药的流程体系里，哪些环节和步骤最能体现技术水平？

21:56 在监管层面，中、美、日等国家对于干细胞治疗的监督和审批有着怎样的历史进程，现状又如何？

25:09 士泽生物过去几年花了很多时间解决体外培养的流程和控制问题，但是在此之外，为什么选择帕金森病和渐冻症作为适应症？是因为科研层面的因果关系，还是其他原因？

27:02 iPS 细胞虽然广谱，但目前主要用于解决功能性细胞的问题，如缺失或退化等。帕金森病和渐冻症是否都是由某个单一的功能性细胞退化或缺失导致的疾病？

30:07 目前，参与临床试验的帕金森病患者对这种疗法的接受和认知情况如何？

33:41 我好奇一下，对于我这种健康人来讲，用这些新疗法来变聪明和变年轻，从理论上这是可能实现的么？

35:38 在开始确定第一个适应症也就是帕金森的头两三年内，你们在 CMC 生产过程中，最困难的时刻和事情是什么？在那个特定的时间和事情发生时，大家怎么渡过难关的？

37:26 在工艺流程上碰到当时觉得几乎过不去的节点，就像碰见看似过不去的山头时，只好先退回来再看一遍山头，找找有没有别的路，反复尝试，直到爬过去为止。

40:17 在可预见的两、三年之内，你觉得帕金森病在你的管线中会如何进展？假定一切顺利，它什么时候可以到真正的临床阶段？很多人一听到细胞治疗都会觉得价格望而却步。你觉得最终会怎么样？这些问题对管线的临床进展和预期非常重要。

41:34 帕金森病确实是一个重大问题，尤其是，中国即将进入老龄化阶段，神经退行性疾病对社会和家庭的负担都很大。

44:47 从细胞分化的工艺流程来看，帕金森病和渐冻症哪个更难？到达临床终点即是最终能成药，证明疗法的有效性足以达到临床终点和能够审批上市，这两个可能性谁更大一些？

46:10 假定今天已经具有一定的工艺流程和细胞分化筛选的水平，在可预见的 5-10 年内，你估计还有多少种适应症可能会进入你的临床管线，并最终能到达临床终点？

46:51 今天，无论是一级的风险投资市场和二级的股票市场，生物医疗和新药研发等相关企业都处于融资最冷的时候，估值也在最低的时候。此外，最近半年，美国针对中国生物科技企业有很多动作，甚至有一些特定的约束和制裁。你们如何看待中美在生物科技上的竞争环境，以及目前国内外环境对你们的影响？

【本期相关】

• iPS细胞，是通过基因工程技术，将成体细胞（如皮肤细胞、血液细胞）重新编程，使其恢复到类似于胚胎干细胞的多能状态。
• GMP，Good Manufacturing Practice的缩写。即良好生产规范，是一套确保药品和医疗器械在生产过程中具备高质量和一致性的规范和指南。
• 间充质干细胞，是一类具有多能性、免疫调节和低免疫原性特点的干细胞，广泛应用于组织修复、免疫调节和抗炎治疗等领域。
• 孤儿药，翻译自Orphan Drug，是指用于预防、诊断或治疗罕见疾病的药物。
• CMC体系，Chemistry, Manufacturing, and Controls的缩写。即化学、生产和控制。
• 士泽生物“临床级iPS衍生细胞移植治疗帕金森病”临床项目已经启动招募，入组标准和联系方式详见链接https://mp.weixin.qq.com/s/qG-ZxITV_KgBXDWCVOz2rA
• 士泽生物“临床级iPSC衍生细胞治疗渐冻症”临床项目也启动招募了，入组标准和联系方式详见链接  https://mp.weixin.qq.com/s/pYbIvE7QacqtescwpSJUiQ

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