Zusammenfassung

In dieser Folge tauchen Dietrich Sturm und Péter Körtvélyessy in die komplexe Welt der Antisense-Oligonukleotid-(ASO)-Therapien ein, insbesondere im Kontext der Neurologie. Sie erörtern die Wirkmechanismen von ASOs, deren Anwendung bei Erkrankungen wie spinaler Muskelatrophie (SMA) und ALS sowie die Unterschiede zwischen ASOs und traditionellen Gentherapien. Das Gespräch berührt außerdem die therapeutischen Effekte, Herausforderungen, Risiken und Zukunftsperspektiven von ASO-Therapien und bietet so einen umfassenden Überblick über diesen innovativen Behandlungsansatz.

Take Home messages

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