线粒体是细胞的能量工厂，生产出三磷酸腺苷(ATP)，也是细胞进行有氧呼吸的主要场所。如果线粒体内的DNA发生突变，则会影响其制造ATP的能力，进而影响到一系列器官。近期，国外研究团队首次在六名患病儿童身上进行的试验表明 线粒体移植治疗罕见遗传病安全有效。